Редактирование ДНК человека для борьбы или предотвращения различных заболеваний — дело ближайшего будущего


1 000
Примерно
6 октября 2032
прогноз сбудется
Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных, но и на людях

Сводная информация по прогнозу Редактировать сводную информацию

Редактирование генома человека. Хроника событий, аргументы за и против.

07 января 2018 - Проведя исследование крови человека, Стэнфордские ученые пришли к неожиданному выводу — большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR. Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9. Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv. 

20 декабря 2017 - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения, сообщается на сайте ведомства. Как говорится в заявлении, одобрение получила терапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics. "FDA сегодня одобрила Luxturna, новую генотерапию, для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной формой потери зрения, которая может привести к слепоте. Luxturna является первой генотерапией, одобренной в США, которая нацелена на (лечение — ред.) заболевания, вызванного мутациями в определенном гене", — говорится в сообщении. 

26 ноября 2017Попытки использовать генную терапию сталкиваются с рядом проблем: молекулярные «ножницы» иногда ошибаются с местом разреза и вместе с исправлением существующей мутации (или даже вместо нее!) вносят в геном новую. Вставка нужного гена тоже может приводить к непредсказуемым последствиям: например, активировать другой ген, ответственный за развитие раковых опухолей. Да и инструменты доставки «генных редакторов» в клетки тоже не всегда безопасны: для этого используют вирусы, которые могут вызвать иммунный ответ организма и даже привести к гибели пациента, как это случилось в 1998 году с 18-летним участником одного из экспериментов. А в том случае, если корректирующие копии гена встроятся в геном половых клеток, они передадутся детям пациента, что может привести к непредсказуемым последствиям для их здоровья и для здоровья человечества в целом. В результате генная терапия внедряется в медицинскую практику очень осторожно, а каждый эксперимент по ее применению привлекает внимание мирового научного сообщества. Это инструмент, который мы только учимся использовать...

15 ноября 2017 - Американские ученые впервые попытались отредактировать ген внутри тела человека, сообщает AP. Их цель была в том, чтобы навсегда изменить ДНК для лечения болезни. Пациентом стал 44-летний Брайн Мадё с синдромом Хантера – это редкое нарушение метаболизма, которое не поддается лечению. Ему ввели миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент, который разрежет его ДНК в нужном месте. Мадё оказался первым человеком, на котором тестируют такой метод. Понять, работает ли изменение гена, можно будет через месяц. Тесты покажут прогресс только через три месяца. В том случае, если методика будет успешной, она станет мощным толчком к развитию генной терапии.

03 октября 2017 - Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных (один из последних примеров — излечение мышей от глаукомы), но и на людях. Около 20 экспериментов с участием пациентов-людей начались или должны начаться в ближайшее время. Почти все из них связаны с редактированием ДНК, извлеченной из организма. Относительно просто удалить иммунные или стволовые клетки и вернуть их обратно после исправления, однако, с большинством тканей так поступить невозможно. Только редактирование клеток внутри тела позволит лечить большинство заболеваний — от генетических расстройств до повышенного холестерина — и обойдется дешевле, чем выращивание и редактирование клеток вне организма. На вопрос, какие болезни можно будет лечить таким образом, Ирина Конбой из Калифорнийского университета в Беркли отвечает: «Абсолютно все». Главная проблема редактирования тканей внутри тела заключается в методе доставки технологии CRISPR внутрь организма. Для этого требуется минимум два компонента: белок, разрезающий ДНК, и часть РНК, которая направит его к точному месту в ДНК, которое нужно вырезать. По сравнению с обычными лекарственными молекулами белки и РНК имеют огромные размеры, и доставить их внутрь клетки сложно, кроме того, обычно они не переживают путешествия по кровеносной системе. Однако, биологи работают над решением этой задачи уже многие годы и с появлением CRISPR готовы поделиться своими наработками с генетиками. Например, американская компания Intellia Therapeutics использует частицы жира для доставки компонентов CRISPR в печень. На прошлой неделе ее специалисты смогли таким образом отключить у мышей ген TTR, отвечающий за производство белков транстиретинов, вызывающих системный амилоидоз. А команде Конбой удалось выполнить еще более сложную задачу — не отключить, а исправить поврежденный ген, чтобы восстановить функцию мышц у пациента, страдающего дистрофией, сообщает New Scientist.

7 января 2018
4teller(85)%
Проведя исследование крови человека, Стэнфордские ученые пришли к неожиданному выводу — большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR. Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9. Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv. Дело в том, что наиболее распространенный вид белка Cas9, который используется в экспериментах с CRISPR, получен из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, которые регулярно атакуют наш организм и с которыми наша иммунная система хорошо знакома. Решением может стать появление новых технологий CRISPR, использующих бактерии, с которыми человек еще не сталкивался, например, таких, которые живут в подводных гидротермальных источниках. Также может сработать метод экстракорпорального генетического редактирования клеток, пишет MIT Technology Review.
23 декабря 2017
4teller(85)%
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения, сообщается на сайте ведомства. Как говорится в заявлении, одобрение получила терапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics. "FDA сегодня одобрила Luxturna, новую генотерапию, для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной формой потери зрения, которая может привести к слепоте. Luxturna является первой генотерапией, одобренной в США, которая нацелена на (лечение — ред.) заболевания, вызванного мутациями в определенном гене", — говорится в сообщении. "Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одно достижение в области генотерапии, как в том, как работает терапия, так и в расширении использования генотерапии за пределы лечения рака… этот ключевой момент усиливает потенциал этого революционного подхода в лечении широкого спектра сложных заболеваний", — заявил представитель управления Скотт Готлиб.
27 ноября 2017
4teller(85)%
Информация для размышления, Forbes: Редактирование генома дает надежду пациентам, которым не может помочь современная медицина. Редкие наследственные заболевания, которыми они страдают, приводят к серьезным ошибкам в ДНК — инструкции, по которой организм собирает инструменты, обеспечивающие его корректную работу. Последствия таких ошибок оказывают системное разрушительное действие, которое невозможно полностью компенсировать симптоматическим лечением. Пациенты с серьезными наследственными заболеваниями редко доживают до преклонных лет. Только исправив саму ошибку — заменив ген с мутацией на его «эталонный» вариант — можно если не решить проблемы со здоровьем пациента, то хотя остановить его ухудшение. Инструменты для направленного редактирования генома существуют уже миллионы лет — комплекс CRISPR/Cas, о котором сейчас говорят все, – это система иммунной защиты бактерий от атакующих их вирусов. «Цинковые пальцы», которые применили в данном случае, наши клетки используют, в частности, для правильной репликации (копирования) ДНК на концах хромосом. Но только в последнее время ученые обнаружили их и научились управлять ими. Ни один из этих инструментов не лишен недостатков: комплекс CRISPR/Cas наиболее прост в дизайне и делает меньше ошибок в распознавании, но нуждаются в специальной трехнуклеотидной последовательности рядом с мишенью — а значит, может быть применен не во всех областях генома. «Цинковые пальцы» требуют сложных процедур для получения белка с нужной специфичностью и чаще вносят нежелательные мутации. Человечество только начинает разбираться с тем, какие подарки подготовила для нас эволюция: пока врачи подбирают способ их безопасного использования, молекулярные биологи изучают клеточные механизмы бактерий и эукариот в поиске все новых молекулярных инструментов. Как правило, такие открытия происходят случайно: например, систему CRISPR обнаружили сотрудники R&D отдела компании Danisco, когда изучали вирусы, поражающие молочнокислых бактерий и тем самым нарушающие производство йогуртов. Сейчас биоинформатики создают программы, которые анализируют базы уже прочитанных геномов различных бактерий и ищут в них кластеры генов, которые могут кодировать CRISPR-подобные системы. Наука все еще не научилась дизайну сложных белков «по запросу», поэтому нам приходится работать с тем, что создала природа, а эти инструменты, к сожалению, не вполне совершенны. Попытки использовать генную терапию сталкиваются с рядом проблем: молекулярные «ножницы» иногда ошибаются с местом разреза и вместе с исправлением существующей мутации (или даже вместо нее!) вносят в геном новую. Вставка нужного гена тоже может приводить к непредсказуемым последствиям: например, активировать другой ген, ответственный за развитие раковых опухолей. Да и инструменты доставки «генных редакторов» в клетки тоже не всегда безопасны: для этого используют вирусы, которые могут вызвать иммунный ответ организма и даже привести к гибели пациента, как это случилось в 1998 году с 18-летним участником одного из экспериментов. А в том случае, если корректирующие копии гена встроятся в геном половых клеток, они передадутся детям пациента, что может привести к непредсказуемым последствиям для их здоровья и для здоровья человечества в целом. В результате генная терапия внедряется в медицинскую практику очень осторожно, а каждый эксперимент по ее применению привлекает внимание мирового научного сообщества. Это инструмент, который мы только учимся использовать, но даже маленькие успехи на этом пути дают надежду пациентам, которых современная медицина считает неизлечимыми.
Существующие похожие прогнозы
Не позднее
31 декабря 2019
прогноз сбудется
Медицина
В рамках подписанной Россией международной конвенции с 2020 года будут запрещены градусники со ртутью и другие приборы, в которых содержится этот опасный металл.
Примерно
14 декабря 2020
прогноз сбудется
Медицина
Для подтверждения нового метода необходимо обследовать, по крайней мере, 300 младенцев в группе повышенного риска, чтобы через 3 года обнаружить среди них 30-40 детей с аутизмом.
(+1)
(+1)
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Учёные из Университета Глазго сообщили, что у них получилось сделать искусственную кожу, которая может передавать тактильные ощущения
(+1)
(+1)
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Опыты показали, что хищная бактерия может использоваться для лечения инфекций. Правда, бактерии подвержены мутации, и могут из панацеи превратиться в угрозу для организма человека
(+3)
(+1)
Примерно
31 января 2021
прогноз сбудется
Медицина
Система ИИ под названием KIBIT, исходя из индивидуальной информации о каждом пациенте и симптомах его болезни, сможет предложить оптимальный способ лечения
Примерно
31 декабря 2022
прогноз сбудется
Медицина
Недавно группа исследователей из Техасского университета разработала обычную капсулу, которая может заменить инвазивные процедуры
(+1)
(+1)
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Группа исследователей из Университета Калифорнии обнаружила неизвестные ранее гены, ассоциированные с шизофренией, которые могут оказаться полезными в лечении недуга
(+2)
(+1)
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Ученые из университета Огайо нашли способ изменять функции клеток, благодаря чему можно будет бороться с разнообразными болезнями и исцелять поврежденные ткани
Примерно
16 декабря 2018
прогноз сбудется
Медицина
С 1 января 2017 года вступает в силу закон № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах», который будет регулировать вопросы, в том числе выращивания и пересадки искусственных...
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Группе отечественных исследователей удалось создать прибор, который способен определить наличие рака легких всего лишь по составу выдыхаемого воздуха

Накопленные прогнозы складываются в тенденции:

Политика:    Трамп         США       Крым        Украина         Евросоюз         Миграция       Сирия      Оружие         Санкции         Выборы

Наука и Техника:    Электромобили     Беспилотные автомобили     Космос     Нейросети     Роботы      Покорение Марса        Ракеты

Виртуальная реальность       Смартфоны      Покорение Луны       Искусственный интеллект       Apple       Энергетика          Блокчейн

Астероиды          Видео          Боевые роботы         Нанотехнологии         Илон Маск         SpaceX        Биометрия        Космодром "Восточный"

Экономика:      Пенсии        Газпром         Доллар        Нефть       Экономический кризис      Сотовая связь      Недвижимость        Налоги

Общество:      Интернет       Туризм       Секс        Спорт          Компьютеры          Автомобили        Изменение климата        ГМО      

Facebook         ВКонтакте      Человек       Население      Демография      Миграция       VPN      Анонимайзер

Медицина:        Генетика       Медицина       Органы       Трансплантология        Лекарства        Лечение рака       Лекарство от старения

 

Прогнозы по любым другим темам можно найти с помощью поиска