Редактирование ДНК человека для борьбы или предотвращения различных заболеваний — дело ближайшего будущего


1 000
Примерно
6 октября 2032
прогноз сбудется
Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных, но и на людях...

Сводная информация по прогнозу Редактировать сводную информацию

Редактирование генома человека. Хроника событий, аргументы за и против.

17 июля 2018 - Новое исследование показало, что метод редактирования генома CRISPR/CAS9 имеет крайне опасный побочный эффект, повышающий риск многочисленных мутаций и генетических повреждений. Результаты этой работы под авторством ученых из Института Сенгера в Великобритании опубликованы в Nature Biotechnology. Учеными были проанализированы последствия генетического редактирования на стволовых клетках животных и человека. К удивлению для себя они обнаружили значительные разрушения в клетках, которые были удалены от очагов редактирования. По мнению исследователей, такие разрушения могут вести к перерождению клеток в злокачественные. «Если применить технологию для лечения человека, это может привести к активации или, наоборот, выключению важных генов, что опасно для здоровья. Необходимо проанализировать и устранить возможные риски, связанные с CRISPR/Cas9, перед тем как начать применять эту технологию на практике», - завил соавтор работы генетик Аллан Брэдли. https://www.medikforum.ru/medicine/71730-gennaya-terapiya-vedet-k-poyavl...

16 июля 2018 - Множество экспериментов в области технологии редактирования генома CRISPR/CAS9 находятся на различных стадиях завершения. Но когда дело дошло до применения на человеке, возникло непредвиденное препятствие. Дело в том, что у людей есть иммунитет, регулирующий выработку антител, нацеленных на определённые белки. CAS9 - белок, который присутствует у некоторых болезнетворных бактерий и наш иммунитет борется с ними.  https://naked-science.ru/article/video/u-cheloveka-mozhet-byt-immunitet-k

12 июля 2018 - Предшественники CRISPR/Cas также активно тестируются в качестве потенциальных терапевтических агентов. К примеру, ферменты мегануклеазы узнают и разрезают очень длинную последовательность ДНК (14-40 нуклеотидов). Такой длинный сайт узнавания значительно снижает возможность нецелевого разрезания генома. Кроме того, в отличие от Cas9, чтобы разрезать ДНК, мегануклеазам не нужна РНК-затравка. С другой стороны, если Cas9 при помощи РНК-гида можно направить к любому месту в геноме, мегануклеазы способны распознавать одну-единственную последовательность, под которую они «заточены».  https://nplus1.ru/news/2018/07/12/meganuclease

07 января 2018 - Проведя исследование крови человека, Стэнфордские ученые пришли к неожиданному выводу — большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR. Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9. Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv. 

20 декабря 2017 - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения, сообщается на сайте ведомства. Как говорится в заявлении, одобрение получила терапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics. "FDA сегодня одобрила Luxturna, новую генотерапию, для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной формой потери зрения, которая может привести к слепоте. Luxturna является первой генотерапией, одобренной в США, которая нацелена на (лечение — ред.) заболевания, вызванного мутациями в определенном гене", — говорится в сообщении. 

26 ноября 2017Попытки использовать генную терапию сталкиваются с рядом проблем: молекулярные «ножницы» иногда ошибаются с местом разреза и вместе с исправлением существующей мутации (или даже вместо нее!) вносят в геном новую. Вставка нужного гена тоже может приводить к непредсказуемым последствиям: например, активировать другой ген, ответственный за развитие раковых опухолей. Да и инструменты доставки «генных редакторов» в клетки тоже не всегда безопасны: для этого используют вирусы, которые могут вызвать иммунный ответ организма и даже привести к гибели пациента, как это случилось в 1998 году с 18-летним участником одного из экспериментов. А в том случае, если корректирующие копии гена встроятся в геном половых клеток, они передадутся детям пациента, что может привести к непредсказуемым последствиям для их здоровья и для здоровья человечества в целом. В результате генная терапия внедряется в медицинскую практику очень осторожно, а каждый эксперимент по ее применению привлекает внимание мирового научного сообщества. Это инструмент, который мы только учимся использовать...

15 ноября 2017 - Американские ученые впервые попытались отредактировать ген внутри тела человека, сообщает AP. Их цель была в том, чтобы навсегда изменить ДНК для лечения болезни. Пациентом стал 44-летний Брайн Мадё с синдромом Хантера – это редкое нарушение метаболизма, которое не поддается лечению. Ему ввели миллиарды копий корректирующего гена и генетический инструмент, который разрежет его ДНК в нужном месте. Мадё оказался первым человеком, на котором тестируют такой метод. Понять, работает ли изменение гена, можно будет через месяц. Тесты покажут прогресс только через три месяца. В том случае, если методика будет успешной, она станет мощным толчком к развитию генной терапии.

03 октября 2017 - Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных (один из последних примеров — излечение мышей от глаукомы), но и на людях. Около 20 экспериментов с участием пациентов-людей начались или должны начаться в ближайшее время. Почти все из них связаны с редактированием ДНК, извлеченной из организма. Относительно просто удалить иммунные или стволовые клетки и вернуть их обратно после исправления, однако, с большинством тканей так поступить невозможно. Только редактирование клеток внутри тела позволит лечить большинство заболеваний — от генетических расстройств до повышенного холестерина — и обойдется дешевле, чем выращивание и редактирование клеток вне организма. На вопрос, какие болезни можно будет лечить таким образом, Ирина Конбой из Калифорнийского университета в Беркли отвечает: «Абсолютно все». Главная проблема редактирования тканей внутри тела заключается в методе доставки технологии CRISPR внутрь организма. Для этого требуется минимум два компонента: белок, разрезающий ДНК, и часть РНК, которая направит его к точному месту в ДНК, которое нужно вырезать. По сравнению с обычными лекарственными молекулами белки и РНК имеют огромные размеры, и доставить их внутрь клетки сложно, кроме того, обычно они не переживают путешествия по кровеносной системе. Однако, биологи работают над решением этой задачи уже многие годы и с появлением CRISPR готовы поделиться своими наработками с генетиками. Например, американская компания Intellia Therapeutics использует частицы жира для доставки компонентов CRISPR в печень. На прошлой неделе ее специалисты смогли таким образом отключить у мышей ген TTR, отвечающий за производство белков транстиретинов, вызывающих системный амилоидоз. А команде Конбой удалось выполнить еще более сложную задачу — не отключить, а исправить поврежденный ген, чтобы восстановить функцию мышц у пациента, страдающего дистрофией, сообщает New Scientist.

7 января 2018
4teller(85)%
Проведя исследование крови человека, Стэнфордские ученые пришли к неожиданному выводу — большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR. Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9. Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv. Дело в том, что наиболее распространенный вид белка Cas9, который используется в экспериментах с CRISPR, получен из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, которые регулярно атакуют наш организм и с которыми наша иммунная система хорошо знакома. Решением может стать появление новых технологий CRISPR, использующих бактерии, с которыми человек еще не сталкивался, например, таких, которые живут в подводных гидротермальных источниках. Также может сработать метод экстракорпорального генетического редактирования клеток, пишет MIT Technology Review.
23 декабря 2017
4teller(85)%
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило инновационную генотерапию для лечения больных с редкой формой наследственной потери зрения, сообщается на сайте ведомства. Как говорится в заявлении, одобрение получила терапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics. "FDA сегодня одобрила Luxturna, новую генотерапию, для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной формой потери зрения, которая может привести к слепоте. Luxturna является первой генотерапией, одобренной в США, которая нацелена на (лечение — ред.) заболевания, вызванного мутациями в определенном гене", — говорится в сообщении. "Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одно достижение в области генотерапии, как в том, как работает терапия, так и в расширении использования генотерапии за пределы лечения рака… этот ключевой момент усиливает потенциал этого революционного подхода в лечении широкого спектра сложных заболеваний", — заявил представитель управления Скотт Готлиб.
Существующие похожие прогнозы
Примерно
18 октября 2021
прогноз сбудется
Медицина
Группа ученых из разных стран запустила масштабный проект Human Cell Atlas
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Международная команда ученых смогла определить 44 генетические вариации, которые увеличивают риски развития депрессивных расстройств
Примерно
12 января 2028
прогноз сбудется
Медицина
ДНК-вакцина вводит генетический код в клетку, направляя ее деятельность на производство патогенного антигена, который впоследствии вызовет иммунной ответ
Примерно
22 марта 2028
прогноз сбудется
Медицина
Исследователи Йельского университета впервые излечили человека от устойчивой к антибиотикам инфекции (суперинфекции) с помощью вирусов бактериофагов...
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Задача изобретателей не выглядит невыполнимой. Рано или поздно мы дождемся этих чудо-таблеток
(+3)
(+4)
Примерно
31 декабря 2033
прогноз сбудется
Медицина
Молекулярные биологи из МГУ и НМИЦ кардиологии создали генную терапию, которая восстанавливает работу поврежденных участков сердца после инфаркта
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Исследователи из университета Оксфорда решили создать мягкую искусственную сетчатку из биоразлагаемых и натуральных материалов, которая будет во много раз лучше имеющихся имплантатов
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Исследованием руководит Чженан Бао, ранее разработавшая с коллегами гибкие электроды для подкожных медицинских чипов-имплантов
Когда-нибудь
прогноз сбудется
Медицина
Молекулу для сжигания жировой ткани уже синтезировали в лаборатории и испытали на грызунах...
Не позднее
13 августа 2020
прогноз сбудется
Медицина
Японские компании Kyocera and Organ Technologies планируют к 2020 выпустить на рынок революционное средство, восстанавливающее фолликулы и утраченный ранее волосяной покров

Политика:    2016    2017    2018    2019    2020    2021    2022    2023    2024    2025    2026    2027    2028    2029    2030-е    2040-е    2050-е    2060-е    Избранное 

Технологии:    2016    2017    2018    2019    2020    2021    2022    2023    2024    2025    2026    2027    2028    2029    2030-е    2040-е    2050-е    2060-е    Избранное 

Экономика:      2016    2017    2018    2019    2020    2021    2022    2023    2024    2025    2026    2027    2028    2029    2030-е    2040-е    2050-е    2060-е    Избранное 

Общество:      2016    2017    2018    2019    2020    2021    2022    2023    2024    2025    2026    2027    2028    2029    2030-е    2040-е    2050-е    2060-е    Избранное 

Медицина:        2016    2017    2018    2019    2020    2021    2022    2023    2024    2025    2026    2027    2028    2029    2030-е    2040-е    2050-е    2060-е    Избранное 

 

С помощью поиска можно найти прогнозы по любым темам