Microsoft: Через 10 лет рак будет побежден

Речь идет о реальном прорыве - первой зарегистрированной генной терапии против рака, показавшей уникальные результаты на людях. И эксперты считают, что это событие по полному праву можно считать началом новой эры лечения онкологических болезней."
Новая эра в борьбе против рака началась с регистрации революционного метода лечения, разработанного исследователями известной швейцарской фармкомпании (Новартис - Novartis International AG - прим. ред.). Речь идет о генной терапии (а именно - T-клеточная CAR-терапия - прим. ред.): в ДНК иммунных клеток пациента (Т-клеток) с помощью обезвреженного ретровируса встраивают специальный ген. После этого Т-клетки приобретают суперсилу: начинают активно атаковать опухолевые клетки, которым прежде удавалось скрываться от иммунитета. Клинические испытания показали, что такой метод позволяет спасать на поздних стадиях болезни детей и молодых взрослых (до 25 лет), страдающих одной из самых распространенных разновидностей рака крови в этой возрастной группе — острым лимфобластным лейкозом (в народе такой диагноз часто называют лейкемией).
Разработки генной терапии против рака велись уже давно разными группами исследователей во всем мире, но именно швейцарским фармакологам удалось усовершенствовать метод так, чтобы риск опасных побочных эффектов не превышал пользу от лечебной силы препарата.
- До сих пор одним из самых перспективных направлений борьбы против онкологических заболеваний считалась иммунотерапия, при которой иммунные клетки пациентов с помощью специальных препаратов обучают находить и/или уничтожать опухолевые клетки, - рассказал «КП» исследователь, эксперт по фармразработкам, вице-президент Фонда «Наука за продление жизни» Юрий Дейгин. - Генная терапия против рака — еще более совершенное оружие: она действует одним ударом, то есть достаточно лишь один раз ввести необходимый ген в ДНК иммунных клеток больного. Правда, столь мощная по силе и в то же время ювелирная по точности терапия, фактически создаваемая каждый раз для каждого конкретного пациента, и стоит соответствующим образом: на сегодня объявлено, что она будет обходиться порядка 500 тысяч долларов.
Что касается побочных эффектов, то самым опасным может быть фатальный цитокиновый шторм — если генетически модифицированные клетки начинают слишком активно убивать клетки опухоли, и те, умирая, призывают на место своей гибели новые и новые иммунные клетки, выделяя специальные сигнальные молекулы - цитокины. Это чревато летальным исходом. Но при раннем обнаружении признаков такого сбоя — а за пациентами, естественно, ведется очень пристальное наблюдение — есть все шансы предотвратить опасные последствия с помощью иммуносупрессоров. Если же говорить о риске развития новой опухоли из-за введения в ДНК новых генов, то это крайне маловероятно, считает наш эксперт — поскольку генная модификация производится вне организма, затрагивает только небольшое количество определённых иммунных Т-клеток и другим клеткам организма не передаётся.
Основное противостояние на CAR-арене сейчас ведется между «Новартис» и «Кайт фарма» (Kite Pharma), которую на днях купила «Гилеад сайенсиз» (Gilead Sciences), выложившая приблизительно 11,9 млрд долларов наличными.
До конца ноября FDA должно принять решение относительно поданной в марте заявки на CAR-терапевтический аксикабтаген cилолейcел (axicabtagene ciloleucel), или KTE-C19, нацеленный на рецидивирующие и/или рефрактерные агрессивные неходжкинские лимфомы.
Определенных успехов добились «Джуно терапьютикс» (Juno Therapeutics) и «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio), работающие отдельно, но каждая совместно с «Селджен» (Celgene): первая хвастается достижениям CAR-терапии среди пациентов с DLBCL, фолликулярной лимфомой на стадии 3B или мантийноклеточной лимфомой (MCL), вторая довольна результатами лечения множественной миеломы.
Новым сильным игроком стала китайская «Наньцзин ледженд байотек» (Nanjing Legend Biotech), заявившая о потрясающих результатах CAR-терапии: пять пациентов с рецидивирующей и/или рефрактерной множественной миеломой, за которыми велось наблюдение сроком свыше года, продолжают оставаться в статусе строгого полного ответа.